年8月9日,天泽云泰宣布其自主研发的VGR-R01注射剂新药临床试验(IND)申请获CDE受理。VGR-R01是天泽云泰自主研发的针对CYP4V2基因突变导致的结晶样视网膜变性(BCD)患者的基因治疗产品,也是全球范围内首个申请新药临床试验的针对BCD的治疗性药物。
VGR-R01通过回补正确拷贝的CYP4V2基因,介导RPE细胞表达CYP4V2蛋白来源:公司