视网膜病变能治好吗

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国内眼科基因疗法企业布局1年融资超80亿 [复制链接]

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年8月9日,天泽云泰宣布其自主研发的VGR-R01注射剂新药临床试验(IND)申请获CDE受理。VGR-R01是天泽云泰自主研发的针对CYP4V2基因突变导致的结晶样视网膜变性(BCD)患者的基因治疗产品,也是全球范围内首个申请新药临床试验的针对BCD的治疗性药物。

VGR-R01通过回补正确拷贝的CYP4V2基因,介导RPE细胞表达CYP4V2蛋白来源:公司

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