Exonate
*斑变性是造成60岁以上人群失明的主要原因。这是一种严重的致盲性眼病,在人的视觉中心形成盲点,使我们丧失获取阅读、驾驶和识别周围人等活动所需细节的能力。它还会导致色盲。
伴随人口老龄化,*斑变性的患病率也在上升。遗憾的是,*斑变性尚无治愈方法。目前的治疗手段旨在减缓疾病的发展,主要的治疗方法仅仅是部分有效,并且需要在病人的眼睛里进行注射,这是病人和眼科医生都不喜欢的。
由AtlasAdvisorsVC风投基金投资的生物科技初创公司Exonate采取了不同的治疗方式,该公司专注于通过靶向mRNA改善视网膜血管疾病,针对视网膜疾病开发了一款眼药水。眼药水是一种更舒适和方便的治疗形式,患者可以随时随地使用。
近日,Exonate已经成功开启了先导化合物EXN的临床试验,在患有中心性糖尿病*斑水肿(CI-DMO)的志愿者中进行。DMO是糖尿病视网膜病变患者中最常见的致盲原因,影响着全球约万人。其实验性小分子滴眼液代表了视网膜血管性眼病治疗方式的巨大转变。
该试验的第一阶段将逐步增加对48名患者志愿者的剂量。随后将是扩大阶段,其中将有更多的患者志愿者队伍和更长的给药时间。
该研究旨在通过检查EXN在减少DMO引起的视网膜厚度减少中的作用来证明其安全性和耐受性。当前的DMO治疗方法需要将玻璃体内直接注射入眼内,而EXN的设计具有足够的眼渗透性,可作为滴眼剂局部使用。
迄今为止,澳大利亚已经控制了COVID-19大流行,因此预计患者招募不会出现重大延误,并且预计将在年初取得初步结果。
Exonate首席执行官CatherineBeech博士说:“这种复杂且可能改变游戏规则的疗法首次进入人体试验研究。从布里斯托大学、新南威尔士大学和诺丁汉大学最初的实验室发现,到Exonate团队的临床前和临床项目的推进,是一个巨大的团队努力的结果。我们开展第一阶段临床试验是验证这款滴眼剂成效的重要一步。这是开发药物的独特机会,该药物可能会改善视网膜血管疾病患者的治疗并改变视力丧失患者的生活。”
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