随着再生医学的不断发展,干细胞的治疗领域还将不断拓展,让我们一起期待。
视网膜色素变性(RP)被称为“不是癌症的癌症”,它是一种遗传性疾病,目前仍无治愈办法。在早期只有夜盲症状,随着时间发展,暗适能力退化,怕光,视力悄然下降,视野缩小,最后呈管状视野甚至失明。
罗西·巴雷罗从小就视力受损却不曾想是RP所致,严重的视力受损已经让她无法做一些简单的事情,后来在参加了干细胞治疗后,视力得到了恢复,并能够重新看清楚周围的事物。
干细胞在罕见病的治疗上展现了令人不可思议的疗效,或将成为新的治疗选择。
6岁就佩戴眼镜,成年后视力已严重受损罗西·巴雷罗从小就视力较差,她一直天真的认为每个人看到的东西都应该和她一样。
但事实并非如此,直到上了一年级,老师注意到了她的视力问题,并建议她进行视力的检查。
看着检查表却无法指出字母“E”的正确朝向,甚至看不到屏幕上的任何东西,这让罗西很恐惧,从此,她被当做一个“近视眼”并从6岁开始就佩戴起了眼镜。
一直以来她都认为自己只不过是个近视眼,直到26岁的一天,她决定去做激光眼角膜手术来结束困扰自己几十年的近眼时,一切发生了变化。
医生告诉她不能做手术,因为他们发现她的眼底有一些变化,事情可能没那么简单。随后,罗西去看了视网膜医生,被确诊为视网膜色素变性。
这是一种无法治愈的遗传性疾病,它会慢慢侵蚀视网膜细胞,然后最终导致失明。
因为患上了这个病,才导致罗西这些年视力严重受损,这让她几乎无法做很多常人能做的事情,比如给孩子们读书,欣赏他们的作品,阅读自己写的东西或者列个简单的清单,一些平凡的小事情对她而言都是极其困难的。
干细胞治疗,让我看见了未来的希望作为一个母亲,得知自己将会失明,这简直是毁灭性的打击。
罗西决定参与CIRM资助的临床试验,尝试用干细胞来恢复视力,虽然不知道结果会怎样,但总要有尝试才会有希望。
干细胞治疗和她之前想的不太一样,本以为这将会是一个更加艰难的治疗历程,过程也会很痛苦,但没想到整个治疗过程很快就完成了,就是一次干细胞输注,像往常打针一样,几乎没有疼痛感。
视网膜色素变性的发病机理主要位于眼底的干细胞,由于获得功能性突变和失去功能性突变导致细胞的代谢异常,引发了炎症微环境使大量周边组织细胞诱发凋亡所致。
而干细胞具有自我复制和组织再生的功能,可以持续修复或再生变性的感光细胞或神经节细胞,并能抑制病变区域的炎症反应,调节免疫平衡,让新细胞替代死去的细胞。
在治疗之前,罗西的视力就像是雾蒙蒙的房间里的印象派作品,而从第一次进行干细胞治疗到现在17个月,她的视力已经有了不可思议的变化。
尽管很难对这种改善进行量化的描述,但哪怕只是微小的变化,对罗西来说,也是巨大的进步了。
罗西终于能够清晰的看到眼前的妈妈了,而她的眼里充满了泪水,看到罗西的变化,她更激动也更高兴。
罗西表示,“人们说,‘回过头来看,总觉得事事轻松圆满。’回想起选择干细胞治疗这件事,我觉得我的未来将会更加轻松完美。”
近年来,干细胞在难治性/疑难性疾病,以及罕见病上展现了突出疗效,对于一些难治愈甚至无法治愈的疾病中,干细胞的尝试对这部分患者来说无疑是新的一缕希望,随着再生医学的不断发展,干细胞的治疗领域还将不断拓展,让我们一起期待。
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