莱伯氏先天性黑朦是一种常染色体隐性遗传病，是导致儿童失明的主要遗传疾病。最常见的两种基因型是莱伯氏先天性黑朦RPE65（约占所有该病患者的16%，Spark的天价获批药LUXTURNA针对的正是RPE65基因）及CEP（约占所有该患者的30%）。CEP基因突变是莱伯氏先天性黑朦最常见也是最严重的类型，每10万新生儿中，就有2-3人得病。
年3月4日Allergan（NYSE：AGN）和EditasMedicine（NASDAQ：EDIT）在BRILLIANCE试验AGN-（EDIT-）中宣布了对第一位患者展开治疗，AGN-（EDIT-）是通过视网膜下注射给药的实验性药物，用来治疗CEP型莱伯氏先天性黑朦。
该试验是世界上第一个针对人体内CRISPR基因组编辑药物的研究。研究目前将评估AGN-的安全性、耐受性和功效。拟入组病人18例。
诺华重申对Beovu的信任
总部位于芝加哥的美国视网膜专家协会（AmericanSocietyofRetinaSpecialists）在上个月公布了最近使用诺华新药Beovu发生的14例视网膜血管炎病例。分析员还确认了36例向FDA不良事件报告系统报告的严重病例，其中血管炎2例、失明6例、眼部炎症4例。
诺华此前曾表示，已聘请外部安全审查委员会调查药物上市后的安全问题，本周一诺华发布新闻稿支持该药，称相信这些事件的发生率与该药的说明书一致。
与诺华的Beovu相比，Regeneron的Eylea在后期试验中没有视网膜血管炎的病例记录。在Beovu的关键临床研究中，眼内炎症和失明分别占4%和1%。诺华公司重申：“诺华支持Beovu的安全性和有效性。”
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