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在年的头几个月，已经报道了X连锁性视网膜色素变性（XLRP）的基因治疗取得了积极成果。XLRP是一种遗传性疾病，主要在男性中引起渐进性视力丧失。它开始于儿童时期的夜盲症，随着视野和视力的逐渐降低而发展，并导致生命的第四个十年失明。
RPGR是导致RP的最常见基因之一（10-20％），它解释了大约70-90％的XLRP病例。由于这个原因，它已经被优先用于基因治疗，并且目前正在进行三项独立的临床试验。它们都基于通过视网膜下注射将病*介导的正常基因添加到患者的眼睛中（称为基因添加疗法）。目的是抢救RPGR的功能。
三家生物技术公司推动了正在进行的研究：MeiraGTx（与制药公司Janssen合作），应用遗传技术（AGTC）公司和Biogen。
3月，欧洲药品管理局（EMA）向MeiraGTx和Janssen基因疗法授予了优先药物（PRIME）和先进疗法药物（ATMP）称号。根据目前在英国，伦敦的Moorfields医院以及美国三个中心进行的临床试验（NCT）的初步结果，这是第一个被授予这些名称的RPGR基因疗法。波士顿的马萨诸塞州眼与耳。如果来自临床试验的数据为阳性，则PRIME和ATMP的名称将加快监管审查和批准过程。
1月，美国应用遗传技术公司（AGTC）医院（NCT）进行的RPGR基因治疗临床试验的6个月随访结果，这些结果显示中枢视觉敏感性有了显着而持久的改善（其中四分之一（可评估的8位患者）和视敏度（所有9位患者接受了集中治疗，其中7位患者的视力提高了5个字母或更多）。AGTC还宣布，两个较高剂量组的患者招募已于2月结束。
最后，牛津大学的临床研究人员研究了Biogen的RPGR基因疗法（由NightstarTherapeutics最初开发），最近在《自然医学》上发表了阳性结果，相当于XIRIUS临床试验（NCT）的6个月随访。这项以安全性为重点的早期阶段的基因治疗试验仍在美国和英国的不同眼科机构中进行，显示单次注射后1个月的视网膜敏感性和视野在临床上具有明显的视力改善，并在6个月时具有持久性。
这些基因疗法试验为携带RPGR基因突变的RP患者打开了希望的前景，并为治疗该疾病的有效基因疗法带来了希望。
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