年5月8日,SantenPharmaceuticalCo.,Ltd.(总部:大阪,下称Santen)和jCyteInc.(总部:美国加利福尼亚,下称jCyte)宣布签订了涉及开发,注册和商业化权利的独家许可合同在日本,亚洲和欧洲,jCell是一种色素沉着性视网膜炎的临床开发中的一流研究治疗药物。
jCyte一直在开发色素变性视网膜炎(一种遗传性视网膜变性疾病)的治疗方法。jCell是一种细胞疗法产品,其主要成分是视网膜祖细胞。该产品通过玻璃体内注射给药,与用于其他基因和细胞疗法的直接视网膜注射的标准方法相比,该方法具有最小的侵入性。引入眼睛的细胞释放激活和保护视网膜细胞的细胞生长和保护因子。认为这种作用机理有可能应用于所有类型的色素性视网膜炎,而与病因的遗传原因无关。还制定了计划来研究jCell在影响色素沉着性视网膜炎以外的视网膜细胞的退行性疾病中的潜在应用。
在美国,jCell用于治疗色素性视网膜炎的jCell2b期临床试验的可评估部分已经完成,并且交叉部分仍在继续。已对多名患者进行了jCell治疗。美国食品药品监督管理局(FDA)已根据早期临床数据授予jCyte再生医学先进疗法(RMAT)称号,使jCell可能有资格接受BLA优先审查。除RMAT外,jCell还获得了FDA和欧洲药品管理局(EMA)的“孤儿药”称号。
根据许可协议的条款,jCyte将在合作过程中获得高达2.52亿美元的前期付款和里程碑付款,其中不包括未来jCell在美国在欧洲,亚洲和日本以外的净销售额的特许权使用费。jCyte将获得万美元的现金,万美元的可转换票据发行的前期费用,以及高达1.9亿美元的现金里程碑付款,这些费用将根据日本的监管部门批准和首次销售以及亚洲和欧洲的某些市场而定。jCyte还有权从欧洲,亚洲和日本的治疗用jCell净销售额中收取特许权使用费。
色素性视网膜炎是一种由基因突变引起的疾病,会引起视网膜感光细胞和视网膜色素上皮细胞的广泛变性。由疾病引起的特征症状包括夜盲症,视野变窄和视力下降。它经常打击十几岁的人,许多患者
1个中年人失明。在全球范围内,约有万人患有这种疾病*。
2在日本,估计值表明每10万人中有18.7人患有此病*。
色素性视网膜炎对日常生活产生广泛影响,因为它会影响需要视觉的任何操作,包括运动和学习。关于色素性视网膜炎的未满足的医学需求是重要的,并且当前可用的治疗不能提供根本的治愈或降低视网膜变性的速度。
Santen致力于在创新疗法方面的重大投资,这将使我们能够为患者提供更广泛的治疗选择,从而履行为患者的生活进一步做出贡献的使命。
*1资料来源:HamelC.视网膜色素变性。OrphanetJ稀有唱片。;1:40。*2资料来源:日本眼科学会