近日,美国制药公司Vertex报告了首例VX-I/II期试验的1型糖尿病患者数据。
VX-疗法就是利用同种异体的干细胞衍生出胰岛β细胞,旨在通过恢复患者胰岛细胞功能(包括胰岛素分泌)来调节血糖水平。是首款且唯一获得快速审批通道资格的胰岛替代疗法。
Vertex宣布VX-干细胞疗法的1/2期临床数据
报告数据显示,一名有着40年病史,只能靠胰岛素维持生命的1型糖尿病患者,只用了目标剂量的一半,在治疗后第90天就完全恢复了自身胰岛功能!甚至将每天胰岛素注射量减少了91%!
这项“史无前例”的数据震惊了全球干细胞研究的科学家们,鼓舞了他们对干细胞在糖尿病探索上的激情,燃起了新的治愈希望。
型糖尿病:胰岛素依赖的困境
糖尿病在中国是一个非常严重的健康问题,最新的统计结显示我国成年人的发病率在10%左右。
糖尿病除了分为1型、2型,还有其他特殊类型和妊娠糖尿病。目前临床上遇到的主要还是1型、2型糖尿病。那么1型、2型有什么区别呢?
01病因区别
1型糖尿病:基因缺陷,人体无法自主产生足够的胰岛素(体内唯一能降低血糖的激素),无法让细胞对多余的血糖进行储存(降低血糖),出现高血糖现象。
2型糖尿病:人体存在胰岛素抵抗作用,胰岛素过度分泌,但胰岛素受体无法正常工作,细胞无法利用胰岛素而进行多余血糖的储存,出现高血糖现象。
02临床表现区别
年龄:1型糖尿病多发生于儿童和青少年。2型糖尿病多为40岁以上的中老年人,但现在也存在年轻化趋势。
起病时体重:1型糖尿病患者体重多正常或偏低;2型糖尿病患者体重多超重或有肥胖者。
“三多一少”症状(多饮、多尿、多食和消瘦):1型糖尿病大多数患者出现而且典型;2型糖尿病很少有典型的“三多一少”症状,多数患者表现为疲乏无力、肥胖、口渴等,也可以没有任何症状,就是体检时发现血糖增高。
通常来说,1型糖尿病目前只能通过注射胰岛素,才可以控制高血糖来稳定病情;而2型糖尿病采取饮食治疗和口服降糖药多可有效。
对于成年人群,由于2型糖尿病大量存在,1型糖尿病的治疗显得更具挑战。
据统计,我国每年新增1.3万名1型糖尿病患者,一经确诊必须终身依赖胰岛素注射治疗,因此又名“胰岛素依赖型糖尿病”。
02干细胞打破胰岛素困境
年是胰岛素发现周年。它的出现拯救了上千万人的生命,也影响了人们看待科学的方式。
但胰岛素的出现并不是一场纯粹的胜利:它没有真正治愈糖尿病,后者至今仍是一种与痛苦相伴的慢性疾病。
因为胰岛素只能帮助控制血糖水平,并不可以完全根治糖尿病。于是,摆脱胰岛素控制,彻底根治糖尿病,成为了科学家们不断探索的目标。
一位来自美国参与临床实验的“资深”糖友,在40年Ⅰ型糖尿病的折磨下,胰岛素终于“失灵”了。
于是,研究者利用同种异体的干细胞衍生出胰岛β细胞(VX-疗法),对该患者进行了治疗,因为是首次应用,这次只用了目标剂量的一半。
但没想到,通过单次输注和免疫抑制治疗后,患者有了明显改善!包括空腹和刺激C肽的增加、血糖控制的改善,HbA1c以及外源性胰岛素需求减少。
患者90天测量数据
更令人惊奇的是,接受治疗第90天时,患者基本恢复了自身的胰岛功能,并能将每天胰岛素注射减少了91%!
这也首次证明了,干细胞疗法可以实现胰岛β细胞功能的稳健恢复,有望打破胰岛素困境。
03攻克糖尿病并发症干细胞未来可期
糖尿病本身不可怕
可怕的是它可以诱发多种严重的并发症。如糖尿病酮症酸中毒(休克、意识障碍)、糖尿病视网膜病变(可致失明)、糖尿病心血管病(患者死亡的首要病因)、糖尿病肾病(终末期发展为肾衰竭)、糖尿病足(严重者须截肢)等。
而干细胞不仅可以修复再生胰腺β细胞,它还具有强大的免疫调节和旁分泌机制,在调节糖尿病并发症上,也发挥着不可忽视的作用。
糖尿病足
年,一名57岁的2型糖尿病足女性患者A和一名70岁右下肢静脉溃疡引发的慢性创面患者B,两人均存在足部溃疡经久不愈
后采用胎盘间充质干细胞凝胶进行治疗。结果显示患者A治疗3周后足部溃疡基本愈合,可正常下地活动,随访6个月溃疡未复发;患者B治疗55天后伤口完全愈合。
肢体缺血并发症
韩忠朝教授科研团队对28名患有糖尿病的危重肢体缺血患者,随机分为常规治疗组和移植组,将患者的自体干细胞多点肌肉注射至缺血肢体。
随访3个月后,与对照组相比,移植组患者大大减轻疼痛和溃疡、完全愈合率翻倍、无截肢、无不良反应。
糖尿病视网膜病变
糖尿病视网膜病变(DR)通常被认为是糖尿病长期的慢性低度炎症和视网膜内皮细胞丢失所致,目前临床上没有治愈的手段。
尝试利用间充质干细胞来进行治疗,给DR患者带来了新的希望。一项来自17名患者的前瞻性临床试验,通过评估治疗后视力功能,黄斑水肿和视网膜血管渗漏的变化有了明显改善,证明了干细胞的安全有效性。
干细胞可以对失衡的免疫系统进行调节,还能分化为胰岛样分泌细胞,从而为摆脱胰岛素,治愈糖尿病提供了可能。
我们相信,随着科学的进步,对新疗法的探索以及临床试验的开展,每一项突破都意味着我们距离治愈糖尿病的终极目标又近了一步。
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