年已经过去，据药融云统计，在这一年中美国FDA一共批准了37款新药上市，其中包含22个新分子实体和15个新生物制品申请。这也是年以来，美国FDA批准数量最少的一年。
在所有批准新药上市的药物中，#抗癌药#依旧占主体，多个重磅抗癌疗法陆续上市，给患者带来了更多选择。
年美国FDA批准新药上市的37款药物
数据来源：药融云企业版数据库综合查询01.Quviviq（Daridorexant）
“Quviviq”（通用名：Daridorexant）为一款治疗失眠症的药物，它是一种双重食欲素受体拮抗剂（OXR）。治疗机制是通过竞争性结合OXR1和OXR2，抑制食欲素信号功能从而阻断觉醒通路以抑制过度活跃的失眠状态。该项批准是基于3期临床试验，共入组名成年人，结果显示与安慰剂组相比，药物组在入睡时间、睡眠持续时间以及总睡眠时间都有显著改善。
02.Cibinqo（Abrocitinib）
“Cibinqo”(Abrocitinib)，是一种口服JAK抑制剂，用于治疗现有的全身疗法控制不充分的患有复发性中度至重度特应性皮炎的成人患者。临床3期结果显示：与安慰剂相比，药物组在疾病程度、疾病严重性及皮肤清洁程度上均有明显改善，且患者能在给药治疗两周后瘙痒症状得到快速缓解。该药在年已经在日本和欧洲获得了新药上市批准。
03.Kimmtrak（Tebentafusp）
“Kimmtrak”（Tebentafusp）是融合T细胞受体和抗CD3免疫效应结构域的双特异性融合蛋白疗法。以TCR技术为基础，通过靶向黑色素细胞和恶性黑色素瘤表达的gp为目标，实现对癌细胞的靶向性杀伤。该药于1月25日获得FDA监管批准新药上市，是美国首个被用于治疗“HLA-A*02:01阳性不可切除或转移性葡萄膜黑色素瘤”的药物，也是首款T细胞受体（TCR）疗法。
04.Vabysmo（Faricimab）
“Vabysmo”（Faricimab）是一款治疗新生血管（湿性）年龄相关*斑退化（nAMD）和糖尿病性*斑水肿（DME）患者的可注射眼用药物。该药为首款获FDA批准新药上市的眼科领域双特异性抗体疗法，通过选择性的阻断VEGF-A和血管生成素-2（Ang-2）两条关键致病通路达到治疗疾病的作用。在临床试验中，约半数受试者的注射间隔延长至4个月，与当前标准治疗方法相比（间隔2个月注射的aflibercept），视力获益达到非劣效性标准。
05.Enjaymo（Sutimlimab）
“Enjaymo”（sutimlimab）是FDA批准的首款治疗冷凝集素病的单克隆抗体，剂型为注射剂，通过抑制红细胞的破坏（溶血），降低病人因溶血而致的红细胞（RBC）输血需求。该项批准是基于临床III期试验结果：Enjaymo达到了主要疗效终点，54%的患者达到主要复合终点。该品曾获得孤儿药、突破疗法和优先审评资格，目前在日本已经获批上市，欧盟新药上市申请正在进行中。
06.Pyrukynd（Mitapivat）
年2月17日，FDA批准了Agios的mitapivat用于治疗丙酮酸激酶（PK）缺乏的成人溶血性贫血（一种红细胞破坏速度大于生成速度的疾病）的新药上市申请。该药获得孤儿药资格、快速通道和优先审查资格。
Mitapivat的有效性在两项研究中进行了评估。一项是随机、双盲、安慰剂对照的临床研究，研究对象为80例未接受常规输血的成年PKD患者。另一项是单臂研究，研究对象为27例接受定期输血的成年PKD患者。
在随机研究中，mitapivat的有效性是基于血红蛋白反应，定义为研究开始时血红蛋白浓度增加≥1.5g/dL，并在≥2次评估中保持稳定。血红蛋白浓度是用于测量红细胞未被破坏的数量。在研究结束时，40%接受mitapivat治疗的患者出现血红蛋白反应，而接受安慰剂的患者中无人出现血红蛋白反应。
在单臂研究中，mitapivat有效性基于输血负担的减少，定义为在过去24周的治疗中，与患者的既往输血负担相比至少减少33%的红细胞单位。33%接受mitapivat治疗的患者实现了输血负担的减少，其中22%的参与者在过去24周的治疗中不需要任何输血。
07.Vonjo（Pacritinib）
年02月28日CTIBioPharmaCorp.宣布美国食品药品监督管理局(FDA)批准VONJO(pacritinib)用于治疗患有中度或高危原发性的成人或继发性（真性红细胞增多症或原发性血小板增多症后）骨髓纤维化。
加速批准新药上市是基于VONJO在骨髓纤维化患者中的关键3期PERSIST-2研究的疗效结果。患者按1:1:1随机分配接受VONJOmg每日两次(BID)、VONJOmg每日一次(QD)或最佳可用疗法(BAT)。允许先前的JAK2抑制剂治疗。
在这项研究中，在基线血小板计数低于50×的患者队列中/L接受pacritinibmgBD治疗的患者中，29%的患者脾脏体积减少至少35%，而接受包括芦可替尼（ruxolitinib）在内的最佳可用疗法的患者中有3%的患者脾脏体积减少了至少35%。作为加速批准的一部分，CTI需要在验证性试验中描述临床益处。为了满足这一批准后的要求，CTI计划完成PACIFICA试验，预计在年年中取得结果。
08.Ztalmy（Ganaxolone）
年03月18日，MarinusPharmaceuticals公司宣布，美国FDA已批准Ztalmy（ganaxolone）加奈索酮口服混悬剂新药上市，用于治疗在2岁以上的患者中与细胞周期蛋白依赖性激酶样5（CDKL5）缺乏症（CDD）相关的癫痫发作。Ztalmy是首款获得FDA批准针对CDD患者群体的疗法。这一批准是基于一项随机双盲，含安慰剂对照的3期临床试验数据，共入组例患者。在治疗第28天时，试验达到了主要终点，Ztalmy组患者主要运动癫痫发作频率的中位降低幅度为30.7%（p=0.），安慰剂组为降低6.9%。在开放标签扩展研究中，接受Ztalmy治疗至少12个月的患者（n=48），主要运动癫痫发作频率中位降低幅度为49.6%。安全性上，该3期试验中，Ztalmy通常耐受良好，并显示与既往临床试验一致的安全性特征，最常见的不良事件为嗜睡。
09.Opdualag（Nivolumab/Relatlimab）
年03月18日，百时美施贵宝宣布美国FDA批准其First-in-class双免疫疗法Relatlimab+Nivolumab固定剂量组合——Opdualag的新药上市申请，治疗罹患不可切除或转移性黑色素瘤的成人和儿童（12岁及以上）患者。Relatlimab是美国FDA批准的首款LAG-3抗体，也是近10年来针对全新免疫检查点获批的首款创新癌症免疫疗法。FDA本次对relatlimab的批准主要基于随机、双盲的Ⅱ/Ⅲ期临床试验RELATIVITY-。RELATIVITY-（CA-）是一项随机、双盲、II/III期研究，用于评估relatlimab联用Opdivo相较于Opdivo单药治疗既往未经治疗的转移性或不可切除的黑色素瘤患者。
试验主要终点是无进展生存期(PFS)，次要终点是总生存期(OS)和客观缓解率(ORR)。共有例患者按1:1的比例随机接受relatlimab（mg）+Opdivo（mg）vsOpdivo（mg）进行静脉输注，每4周一次，直至疾病复发、出现不可接受的*性或撤回知情同意。目前正在对次要终点OS和ORR进行随访。Opdualag?(nivolumabandrelatlimab-rmbw）每次注射价格为$27,在疗效方面，Relatlimab–Opdivo组的中位无进展生存期为10.1个月，而Opdivo组为4.6个月。Relatlimab–Opdivo组的12个月PFS率为47.7%，而Opdivo组为36.0%。在安全性方面，Relatlimab–Opdivo组和Opdivo组分别有18.9%和9.7%的患者发生3级或4级治疗相关不良事件。
10.Pluvicto（LutetiumLuvipivotidetetraxetan）
年03月23日，诺华宣布，美国FDA已经批准该公司的靶向放射性配体疗法Pluvicto（lutetiumLuvipivotidetetraxetan）新药上市，用于治疗前列腺特异性膜抗原（PSMA）阳性转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者，这些患者先前已经接受过基于紫杉烷的化疗和雄激素受体信号通路抑制剂治疗。
这一批准是基于一项关键性3期临床试验的积极结果。试验结果显示，与标准治疗相比，添加Pluvicto将患者的死亡风险降低38%，Pluvicto同时显著降低患者出现放射学疾病进展或死亡的风险。而且，在基线携带可评估疾病的患者中，Pluvicto组的总缓解率为30%，标准治疗对照组这一数值为2%。
11.Vivjoa（Oteseconazole）
年04月26日，FDA