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视网膜疾病导致的不可逆眼盲正影响着三分之一的老年人，随着我国人口老龄化，这一问题会显得更为严重。而对这一疾病的机制研究及治疗一直进展缓慢，其原因之一就是缺少有效的疾病模型，小鼠视网膜缺少*斑，这是决定人中心视力及视敏度的部位，这就导致了小鼠模型的研究成果运用在人身上就是“纸上谈兵”。而视网膜类器官可以说是视网膜疾病研究的新兴科技，来自于患者的体细胞重编程为具有分化潜能的诱导多功能干细胞而后分化为患者的视网膜结构，其为3D培养，因此细胞功能及生存空间更接近体内真实的视网膜，可有效模拟视网膜的发育过程。
11月1日，北京市眼科研究所金子兵教授团队为我们综述了视网膜研究的新兴科技。
视网膜是由6种神经细胞与1种胶质细胞组成的层级分明的结构，体外培养的视网膜类器官也体现出极其类似的结构与组成，尽管在功能上尚不能达到活体的程度，但其在光刺激的情况下也能检测到一定的信号传导，说明视网膜类器官中的突触连接是完整的，可以说视网膜类器官是目前最接近患者体内视网膜发育及疾病发展的疾病模型。自年问世以来，其影响力一路高歌猛进，大有与小鼠模型“分庭抗礼”之势（图1）。目前，除了视网膜类器官，心脏类器官、血管类器官、肾脏类器官、肠道类器官等的科学研究也都在如火如荼地展开。
图1
因其能相对真实地模拟体内视网膜的发育以及视网膜疾病的发展，视网膜类器官还是视网膜疾病基因治疗和细胞治疗的最佳模型。在干细胞阶段的基因编辑等同于基因组层面的基因修复，能从源头解决基因突变的问题，而在体细胞上（如视网膜细胞）的基因修复则能在成人体内起到一定的修复作用。视网膜类器官是从干细胞分化而来，所以可以很好地应用到这两种场景之中，其可以应用于基因编辑载体的安全性、效率型检测，也可以用于基因编辑载体的筛选，更重要的是由于其来源于患者的体细胞，对更好地向临床转化具有明显优势。另一个有很大应用前景的治疗方式是细胞移植，由于视网膜疾病绝大多数都伴随着视网膜细胞的凋亡，视网膜细胞一旦凋亡便不可再生，影响患者视力，所以将凋亡的细胞重新补充回患者视网膜是另一种重要手段。细胞来源首先需要考虑的问题，由患者体细胞重编程后分化而来的视网膜细胞来源于患者本身，所以不会产生排斥反应，不用服用免疫抑制剂。再次是细胞供应的问题，由于视网膜类器官是在实验室分化而来无需捐赠，基本可以视为无限量供应。目前针对视网膜类器官的移植已在人体展开临床试验，我们也期待这一视网膜研究领域的新兴科技能更多的被视网膜疾病研究组应用以减少对实验动物的使用，也希望视网膜类器官的特性能加快基础研究向临床试验转化的适用性与时效性，真正地解决视网膜疾病患者的切身问题，让视网膜疾病可治、可愈。
作者介绍：
金子兵教授
北京市眼科研究所所长
长期从事遗传性视网膜疾病的诊治研究
年，《细胞再生》(CellRegeneration)经过了编辑队伍和期刊方向调整等大动作后，再度出现在学界同仁的视线中。该杂志是中国细胞生物学学会的官方出版物，采取开放获取（OA）的出版模式，在学会支持下目前不向作者收取发表费用（APC）；致力于促进领域内科学家发表研究成果、交流科研心得，助力推动细胞再生的基础研究及其向临床的转化。
年，中国细胞生物学学会携手SpringerOpen共同出版《细胞再生》，共同打造高质量的出版平台，为广大作者和读者提供更好的服务。
来源：CellRegeneration
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