精准基因组编辑有望治疗遗传性视网膜疾病
在一篇新的论文中，来自美国加州大学欧文分校的研究人员解释了精准基因组编辑试剂如何在遗传性视网膜疾病（inheritedretinaldisease,IRD）中实现了精确的基因校正和疾病拯救。相关研究结果发表在年9月27日的PNAS期刊上，论文标题为“Precisiongenomeeditingintheeye”。这篇论文描述了目前治疗遗传性视网膜退行性疾病的临床前成功和临床基因组编辑方法，并强调体内基因编辑有希望成为IRD的未来治疗模式。目前，对于这些通常导致失明的破坏性疾病，还没有有效的治疗方法。（生物谷）
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