强生进军基因疗法领域,针对遗传性视网膜疾 [复制链接]

记者

肖可

1月31日，强生公司旗下杨森制药公司宣布与临床阶段基因治疗公司MeiragtxHoldingsplc（MGTX）达成一项全球合作和许可协议，开发治疗罕见的遗传性视网膜疾病（IRD）的基因疗法。

合作包括由CNGB3或CNGA3基因突变导致的全色盲（achromatopsia）和X-连锁视网膜色素变性（XLRP）。此外，2家公司还达成了一项研究合作，探索其他遗传性视网膜疾病，并进一步开发腺相关病毒（AAV）的制造技术，腺相关病毒(AAV)是一种人细小病毒，作为一种基因治疗载体而广受